孔学君 医师

自闭症是一组神经发育障碍，其发病率已经达到流行的程度。每150名美国儿童就有一名患有自闭症。自闭症病因多不清楚，表现也各有不同，但其病理机制却集中在两个主要方面：大脑某些区域的血液灌注不足及免疫异常的炎症反应，特定部位的这些病理变化对应着相应的临床症状。 干细胞作为一种新的疗法，正是选择性的定位到大脑的缺血及炎症区域，有效的修复这些病理变化。干细胞有两大类：1) 间充质干细胞 （MSC）可以有明显的抗炎作用，目前用于器官排异反应性疾患及克隆氏病的临床试验已处在后期阶段，这两种病变都是免疫异常造成的；2) 脐带血CD34+ 干细胞已知是很强的新血管形成刺激剂， 从而改善血液循环，已经证实其治疗周围或中枢缺血的效果，这种新血管形成的过程涉及了大量的细胞介素及蛋白合成，已有临床实例报道自闭症儿童接受CD34+ 的良好反应。CD34+ 干细胞的问题是一方面数量少，另一方面接受异体的脐带血有个排异反应问题。对于接受异体脐带血干细胞要不要使用免疫抑制剂是有争论的，一般认为需要使用以避免排异反应； 也有一些文献证实不需使用免疫抑制剂的可行性。有报道500病人接受脐带血干细胞治疗，无一例使用免疫抑制剂，无一例出现免疫排斥反应。即使如此，免疫介导的反应将干细胞清除而使治疗效果大打折扣。间充质干细胞 （MSC）不仅有明显抗炎作用， 还可以引致永久性的免疫耐受而抑制机体对于干细胞的排异反应。 使用这两种细胞一起治疗自闭症可以相得益彰，共同作用于自闭症的两个主要病理机制，而且减少排异反应，进而巩固临床效果。使用这两种干细胞一起治疗自闭症已在巴拿马，墨西哥，中国等国家开展，效果尚有待研究及随访。所以，干细胞治疗自闭症尽管前景广阔，但是，技术方面的问题还有很多需要解决。